金赛药业项目获得国家科技进步二等奖

人民网北京1月11日电 （聂丛笑）近日，国家科学技术进步奖颁奖仪式在北京举行，金赛药业名为“重组人生长激素系列产品研制与产业化”项目获得国家科技进步二等奖，这是对生长激素产品在生长发育领域安全性和科学治疗地位的权威认可，也是对金赛药业以需求为导向，与临床密切结合，持续创新的充分肯定。

重组人生长激素：一把破译生长发育密码的钥匙

根据中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组统计，我国儿童矮小发病率约为3%，全国4-15岁矮小患儿总数约有700万人。

据了解，人生长激素是由人脑垂体前叶分泌的，能促进身体生长的一种蛋白质，对人的生长发育、蛋白质合成及骨骼生长、新陈代谢起到决定性作用。

1985年，国外科学家成功研发出DNA技术生产的重组人生长激素。重组人生长激素，即人工合成的生长激素，与人脑垂体产生的生长激素化学结构完全一样，从生理、药理作用上来说，可以说是一对“孪生兄弟”。虽然是“外援”，但重组人生长激素作为替代治疗，可明显促进身高增长，改善全身各器官组织的生长发育，同时避免骨骺提前愈合和性发育提前。

根据美国食品与药物管理局（FDA）调查和相关专业评估机构得出的结论，截止2015年，重组人生长激素临床应用30年，遍布60多个国家，累计治疗超过80万儿童，随访30年无药物导致的不良事件。大规模临床证实，重组人生长激素治疗矮小可让儿童身高平均年增长8-13厘米，具有良好的安全性。

生长激素产品研发：“金赛模式”从适应到引领

据介绍，欧美生长激素市场始终被国际医药巨头占据，但在金赛药业持续性创新的挤压下，进口药在中国的市场份额从2007年的35%开始不断下降，到2013年时仅剩为10%，2014年第一季度正式退出中国市场，而同期，金赛药业在中国市场的份额已达到69%。

据介绍，1998年，金赛药业仿制生产出第一支重组人生长激素粉针，结束了进口重组人生长激素垄断中国的局面，并将患者一年的治疗费用由6-7万元降低到2-3万元。此后，金赛药业还攻克了生长激素在水溶液中不稳定的难题，于2005年推出亚洲第一支重组人生长激素水针剂。2014年，金赛药业率先推出全球第一支PEG化长效重组人生长激素，患者从每年需要365次注射减少到只有52次，结束了全球60年来需要每天注射一次生长激素的治疗历史，大大提高了患者的依从性。

需求驱动创新：要做全世界的“金赛”

据介绍，在世界范围内，重组人生长激素共经历了四次重大演变。分别为人垂体源向基因工程表达的转变；一级结构一致过渡为空间结构一致；粉剂转向水剂；短效延伸出长效。

在这四次革命性的变革中，金赛把目光聚焦在PEG化技术上，简单来说，就是在蛋白外穿一件惰性亲水高分子的“外套”，通过稳定控制“脱外套”的过程达到长效持续给药。这也使得金赛药业成为专业内的引领者。

据了解，金赛药业的长效化生长激素技术，至少领先了世界5年。长春金赛药业有限责任公司总经理、首席科学家金磊博士表示，临床需求是新药创新导航仪。市场需求是创新研发第一要素，让两者始终有效对接，才能真正解决临床问题。最终的核心目标是以患者为中心。

国家科技部发展战略研究院副院长王宏广在发言时表示，从全国第一个重组人生长激素粉针剂，到亚洲第一个重组人生长激素水针剂，再到全球第一个PEG化长效生长激素。金赛的创新之路，就是我国药物研发从全面仿制到部分创新，再到全面创新的真实写照。