4月17日是世界血友病日，今年的主题是“分享知识让我们变得更坚强”，旨在唤起全国血友病医护人员、血友病患者及家属，以及各方志愿者的共同关注，倡导全社会支持血友病患者抗击疾病，宣传血友病规范诊疗意识，提升公众对血友病疾病的科普认知。同时，希望更多血友病患者在社会各界的关注和帮助下，得到科学诊疗和身心健康发展。

随着我们国家的经济条件的改善，在政府各个部门的大力支持下，我国血友病患者医保支付的水平也在逐步提高。目前我国已将甲型血友病用药凝血因子VIII，乙型血友病用药凝血因子Ⅸ纳入了国家医保目录范围，极大地减轻了血友病患者的负担，让像关涛这样的重度患者得以享有基本的健康保障。

减轻病痛仅仅是第一步，我国血友病患者距离获得真正“康复”仍然还有很长一段路要走。病友们寄望于通过社会各界的共同努力，消除公众与患者之间的隔阂，为病友营造一个更好的生存环境，并鼓励他们回归正常生活，为社会的发展做出更多贡献。中国医学科学院血液学研究所主任、全国血友病协作组组长杨仁池教授发出呼吁：“我希望社会各界提高对血友病的认识和重视，从各方面给予血友病患者抗击疾病的力量，关爱这群特殊的患者们，他们更需要全社会的大力支持。”

他们不是“玻璃人”——了解罕见的血友病

根据2016年世界血友病联盟调查显示，目前中国登记在册的血友病患者约1万4千人，而根据发病率推算，只有约三分之一的病人进行了登记。同时我国血友病治疗率非常低，有超过30%的患者不治疗或偶尔治疗，很多患者错过血友病早期诊断和最佳治疗时机，为疾病有效控制带来极大障碍。血友病是典型的遗传性出血性疾病，主要包括甲型及乙型血友病，因患者体内缺乏凝血过程中所需要的凝血因子VIII或凝血因子IX，导致凝血时间延长，严重者容易产生自发性出血的症状，且出血以关节和肌肉为主，严重危害患者的身体健康，据不完全统计,我国18岁以上的血友病患者残疾率高达93%。虽然目前还没有治愈血友病的方法，但利用现有的替代疗法，可以将患者血中凝血因子提高到止血水平。通过补充相应的凝血因子，出血即能够停止。通过尽快治疗，可有效减轻疼痛和对关节、肌肉和器官的损害。

传递希望 共享新知

由于我国地域广阔，医疗资源、诊疗水平发展不均衡，医保政策落地情况不太一样，导致了不同地区之间的血友病规范化治疗存在很大差异。血友之家理事长关涛介绍：“目前中国的血友病诊疗面临着诊治率低、致残率高的现状。因为费用问题，有些地方按需治疗都做不到，很大程度的限制了血友病患者采取长期有效的治疗。我们希望在血友病的治疗领域、治疗药物、报销政策上能够有更多的突破、更多的完善，加速预防性替代治疗的普及，未来能够有更多的药物用于血友病的治疗，甚至有朝一日基因治疗也可以引入到我国，造福更多的中国血友病患者，给更多的血友病患者和家庭带来希望。”

随着医学研究不断取得突破，各种罕见病基因治疗手段相继问世，治疗血友病的创新药物研发也取得了巨大成功。近期，作为全球第一个非凝血因子类血友病药物Emicizumab（ACE910）在美国及欧盟已正式获得批准，用于血友病A抑制物患者的常规预防治疗，备受各界瞩目。Emicizumab是一种重组人源化的双特异性单克隆抗体，通过每周一次皮下注射，显著的降低了A型血友病抑制物患者的出血事件，开启了血友病领域治疗新的里程碑。杨仁池教授呼吁：“作为一个长期从事血友病工作的医生，期待能够看到ACE910尽快在中国上市，让我国的血友病患者能够像欧美患者一样，得到很好的治疗效果，提高中国患者的生活质量。“