“让骨髓移植不再供者难寻”

首儿所骨髓移植抗排异获重大突破 治疗30余例未见明显排异

2016年08月20日10:40  来源:京华时报
 
原标题:“让骨髓移植不再供者难寻” 首儿所骨髓移植抗排异获重大突破 治疗30余例未见明显排异

  师晓东供图

  对于白血病有一种说法:“得了白血病,不移植是要死,移植之后是生不如死。”这从一定程度上反映了白血病治疗过程中,成功进行骨髓移植之后,排异反应依然是很大一道坎儿。日前,记者从首儿所获悉,通过一年的临床实践,首儿所血液科成功引进了国外先进技术并加以创新,目前采用这项技术治疗的30余例患儿均未出现明显排异反应,这为广大患儿带来“有尊严、有质量地生活”的希望。

  排异可降低生存质量

  首儿所血液内科主任师晓东介绍,过去在为患儿进行骨髓移植后,最担心的就是出现排异反应。急性排斥反应可能导致整个移植功亏一篑,慢性排斥反应过程缓慢,表现为不同的症状。比如,肺部慢排的孩子可能会憋死;皮肤排异的孩子皮肤都是花的,甚至出现“白毛女”的情况;还有的孩子表现为肌肉僵硬,特别消瘦,眼睛干涩,影响食欲……总之严重影响患儿的生存、生活质量。

  “排异威胁着孩子的生活和生命,而抗排异的药本身副作用也很大。”师晓东介绍,有的孩子就是因为这些药物的使用导致TA-TMA,肝肾功能受损,高血压惊厥和感染率升高,甚至复发,最终遗憾离世。

  “我们一直在思考在早期控制排异。”为了攻克排异难关,师晓东带领首儿所血液科刻苦学习国外先进技术,引进了后置环磷酰胺,并结合多年的临床经验,在治疗过程中创新采用个性化治疗方案。据介绍,这项技术从去年8月开始应用于首儿所临床,至今整整一年时间,目前采用这项技术治疗的患儿已达30多例,均未出现明显排异反应。

  师晓东介绍,环磷酰胺是一种化疗药物,后置环磷酰胺是指用药顺序后置。引起排异的原因,其实是人体的T淋巴细胞被激活同时增殖。这些被激活的细胞会向患者发起攻击,产生GVHD。而后置环磷酰胺正好可以把增殖活化了的T淋巴细胞灭活掉,从而避免排异症状。

  师晓东说,这种技术国外已有成熟的研究和应用。在引进的过程中,首儿所结合自身经验予以创新性应用,实践证明患儿的急性排异大大下降,这项技术的应用并未影响骨髓植入,也没有影响患儿免疫的重建,使感染的机会大大下降。

  治疗费用将大大降低

  随之带来的另一个好消息是,原来由于担心排异问题,对于骨髓提供者的要求很严格。技术引进后,由于抑制了排异,供者的范围大大扩大了。爸爸妈妈、兄弟姐妹,甚至舅舅叔叔都有可能为孩子提供骨髓;而且配型不一定要全相合,半相合就可以了。因为这项技术,现在甚至可以优选供者。比如说可以挑选年轻、健康男性的干细胞。“所以今后选择供者就像去了一个餐厅,可以点菜。如果时间快就选快餐,不着急就选更精致的菜。”师晓东说,由此根据病情个体化为孩子选择骨髓提供者。

  同时,治疗费用也大大降低。师晓东介绍,原来患儿一旦排异,用上排异药物,“钱就花海了,动辄上百万元”,给患儿家庭带来了沉重负担。有的孩子甚至因经济原因止步治疗。首儿所第一例采用这种技术的孩子是个粘多糖病患者,仅花费20余万元便痊愈了。

  据介绍,随着首儿所移植仓的扩建,血液科造血干细胞移植数目显著增加,已在白血病、再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷病、先天性粒细胞缺乏、遗传代谢病如粘多糖等疾病移植方面,积累了丰富的临床经验,后置环磷酰胺技术的应用有效提高了造血干细胞移植的成功率。

  师晓东指出,若想解决排异问题,国外还有一项先进技术——分选后再移植。所谓分选是指骨髓在移植时,通过分选,把有用的细胞给患儿输入进去,把起到捣乱作用的细胞排掉。因为政策原因,目前尚未引进。

  师晓东说,一旦有了这项技术,甚至有的抗排异药都可以不用,或达到稳定状态后就能尽快停药,以此避免抗排异药物引起的并发症。“这项技术能够降低复发、感染、并发症和费用,提高整体的治愈率。”目前,该技术欧美已经开展,新加坡以及我国台湾地区也已开始使用。“这是未来的一个趋势和方向,呼吁国家批准尽快引进。”

  也曾因胆小被鲜血吓跑

  栗色染发、玫红色口红、少女粉的指甲油,连脖子上挂的听诊器都是粉的……起码从外貌装扮来说,师晓东不是一个“典型性”的医生。可一讲起学术,滴水不漏、严谨异常,却让人感受到她的医生本色。在旁人眼中,她就是这么特立独行:“潮”并学术着。

  师晓东之于儿科并非自主选择。如今看起来甚至有几分随意性。小时候家里有个邻居阿姨是个儿科医生,给她看过病,更重要的是整天乐呵呵的。师晓东的爸爸就因为这份快乐,在志愿填报的时候,替她做了决定:学儿科。

  但刚开始,她并没有体会到这份快乐。

  胆小没办法完成解剖课的学习,想想那骨头就恶心。实习的时候到了妇产科,孩子生出来看到鲜红的血液直接把她吓跑了……“那时候不会学习,觉得学不会,但因为好强,出自本能,决定必须学好。”因为这份好胜心,师晓东后来老“拔尖”了。带着优等生的光环,她没有选择毕业工作,而是直接读研。硕士毕业的时候,全国儿科学术会议在西安市召开。“哇,儿科医生也可以这么帅吗?”犯花痴的师晓东站在台下,望着台上北京来的又高又帅的学术前辈。也正是在那次会议上,她第一次作为儿科医生年轻代表发言。别人都是北京来的,她也一点不打怵。发言就发言。她心里琢磨:我也要去北京。

  于是,师晓东考上了北京医科大学的博士。但一到北京,各种压力扑面而来,周围人才济济,她甚至跟家里商量退学了。但一想到退回去还要重新找工作,在家待了半年,她又硬着头皮二次进京。

  这次她发狠了。不会就抓着老师问,还考虑什么自尊心?被骂也接着问。顾不得胆小了,骑着自行车跑到别的医院,取走人家胸外科手术后没用的肋骨,回去挤出骨髓和自己亲手取出来的脐带血对应做实验。那肋骨放在消了毒的饭盒里,师晓东至今记得自己当时克服了多大的心理障碍。

  那段时间她处于疯狂的学习阶段。白天做实验,清早起来写论文。386的电脑崩了,干脆手写。当她在显微镜下看到细胞被激活之后长了腿儿,有了杀伤作用,围绕在癌细胞的周围时,彻底被震撼了。“我看到了什么?太有意思了!原来科研的魅力这么大啊!”

  永远对新事物保有好奇

  受到学术震颤的师晓东自此一头扎进科研里,完成关于干细胞的博士论文课题,并在毕业时立下宏愿:未来就做骨髓移植,把白血病人治好。

  取得博士学位后,师晓东被首都儿研所引进。其随后申报的北京市科技新星项目:儿童骨髓移植科研课题获批。没有病房,盖;不会技术,学;没有团队,带。就连病房家具颜色的选择都由她亲力亲为。从自体骨髓移植直接到半相合骨髓移植,再到各种先进技术的引进,一路走到今天。

  “这是一个小兔子吗?”采访间,师晓东突然跳频道,指着女记者背包上的一个玩偶问,令人猝不及防。“真可爱。”她说。

  一边是“时尚”达人,一边是学术先锋,她的学生胡涛一语道破此中联系:她对新事物永远保有好奇心和探索的兴趣。她的“时尚”不仅体现在对生活品质的追求上,也体现在对学术的追求中。

  在她就任血液内科主任以来,带领着血液科紧跟血液专业临床及科研的前沿,不断尝试新技术、不断进步。一项项新技术从无到有,比如再生障碍性贫血的免疫抑制治疗技术(IST),血细胞单采技术、血浆置换技术的开展、罕见病及先天免疫缺陷病的造血干细胞移植治疗……

  2007年师晓东到美国得克萨斯州立儿童医院进修。在那里,师晓东第一次感受到我国小儿血液肿瘤诊疗与发达国家的巨大差距,发展中国家儿童血液肿瘤长期存活的患者只有20%,而发达国家已达到80%以上。

  巨大的差距让师晓东倍感揪心,但也成为她不断前进的动力。她是唯一一名受邀在世界卫生组织儿童白血病研究项目作专题报道的国内专家;是第一个走入美国小儿血液肿痛(ASPHO)年会会场的中国人,也是唯一拿到CURE基金小儿血液培训证书的中国主任医师。

  通过对学术前沿的追逐,师晓东为首儿所血液科团队搭起了一座与国际接轨的桥梁。

  想让患儿如常人般长大

  “这个孩子快要出仓了,他特爱笑!”在首儿所的骨髓移植病房,师晓东一路走过,熟悉每个孩子的状况。两三岁的孩子甚至会跟她挥挥小手。

  血液内科的骨干曹静,第一次见到师晓东,还是在11年前。那时候,正好赶上第一例自体干细胞移植的病人。她见证了师主任每天去看这个患儿,每天和家长沟通交流孩子的病情。“当然,这些对于一个医生来说,没有什么值得夸耀的。可是让我觉得不可思议的是,师主任会去帮这个孩子联系免费的化疗药物,联系基金赞助,这是我从来没有想到过的。”曹静说,在她的印象里,大夫能够管看病就已经尽到责任了,为什么还要去管这些杂事。后来她没忍住问了,师晓东说:“家长信任我们,让我们给孩子做移植,我们能帮的就要多帮一些!”话很质朴,但这么多年师晓东一直坚持为家庭困难的患儿四处张罗资金。

  参加卫生局相关会议,师晓东首先呼吁了儿童医保应覆盖白血病。目前白血病是儿童医保中的特殊病种,报销比例较其他疾病更高,曹静认为,这与师晓东的呼吁是分不开的。同时,师主任在治疗病人的同时,一直在找各种渠道,呼吁慈善基金会、媒体帮助这些白血病患儿。其中包括红十字会、成龙基金、李连杰壹基金等慈善基金及相关慈善团体。

  师晓东说,没当妈体会不到儿科的精髓。正是对于孩子的喜爱,迫使她在跟死神争分夺秒,把那些可爱的孩子留下来,“而且不仅仅是活着,是让他们像正常人一样,长大成人,结婚生子”。(记者张然)

(责编:左云森(实习生)、张希)

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