刘兵城：患者依从性不好会影响治疗效果

人民网北京10月12日电 （王宇鹏）慢性髓细胞白血病已成为一种可控可治，像慢病一样对待的疾病，但患者仍然不能掉以轻心。中国医学科学院血液学研究所血液病医院白血病诊疗中心副主任医师刘兵城强调，不能按时服药或定期监测，都可能会影响到疗效，甚至导致最终总体治疗费用升高。

人民网：衡量慢粒治疗疗效的指标是什么？

刘兵城：慢性髓细胞白血病（CML）的治疗反应评估包括血液学、细胞遗传学以及分子学反应，临床治疗中依照上述三个方面进行疗效的评价。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗开始后，患者首先获得完全血液学反应，逐步获得完全细胞遗传学反应，随着治疗延续，进而获得主要的分子学反应以及深度分子学反应。

完全血液学缓解，是指血细胞计数以及白细胞分类正常，脾脏肿大消失。细胞遗传学反应，是指采用骨髓细胞遗传学分析检查细胞的Ph染色体。分子学反应，是指采用国际标准化定量PCR方法，检测BCR-ABL1表达水平。

尽快达到完全细胞遗传学缓解以及更深的分子学反应是CML治疗近期目标，改善生活质量和功能性治愈是CML治疗的长期目标。为达到上述目标，TKI治疗启动后里程碑式治疗反应尤为重要。TKI治疗3月要求在获得完全血液学缓解的基础上，获得部分细胞遗传学反应，BCR-ABL1( IS)≤10%；TKI治疗6月内获得完全的细胞遗传学反应，BCR-ABL1( IS)≤1%；TKI治疗12月内获得主要的分子学反应；随着TKI治疗时间的延长，尽可能获得更深的分子学反应(DMR)。

人民网：哪些原因可能造成患者未达标？

刘兵城：频繁、长期的TKI治疗中断以及患者治疗依从性差的问题可能导致不良临床结果。治疗依从性包括服药依从性以及监测的依从性。治疗依从性差的患者具有更高疾病进展率、治疗失败率。另外部分患者存在基础疾病，合并用药影响TKI的血药浓度，从而影响TKI治疗反应。

人民网：患者如果未达标，需要如何进一步治疗？

刘兵城：首先对治疗依从性分析，了解是否存在合并用药，分析未达标的原因所在，采取相应措施。对于未达标患者，应当进行ABL激酶区突变检查，根据突变结果选择适当的TKI治疗。

人民网：已经达标的患者还需要注意什么？

刘兵城：慢粒的治疗是长期性的，尽管少数获得深度分子学反应的患者可实现无治疗的持续缓解，但大多数患者需要持续服用TKI维持疗效。因此良好的治疗依从性依然是维持满意疗效的保证。

治疗依从性不佳的患者虽然TKI费用减少，但是由于疾病控制不良等原因导致其他药物治疗、门诊治疗以及住院治疗费用的大幅上升，导致最终总体治疗费用升高。依从性良好的患者的5年主要分子学反应率达90%，而依从性不良的患者不足20%；对于已经获得完全细胞遗传学缓解的患者，坚持服药的依从性良好的患者2年后丧失完全细胞遗传学缓解的比例不足5%，而依从性不良的患者接近40%。