小分子药物促肝脏修复再生 再生医学迎来新“曙光”

新华社厦门8月20日电 如何实现受损肝脏、肠道和皮肤的修复与再生？对于全球再生医学领域的科学家和医生而言，这是一道难题。

中国科学家日前的一项研究成果为这一难题的解决带来了新的“曙光”。

在中国科学家的联合攻关下，一种能促进受损的肝脏、肠道及皮肤等器官修复与再生的重要小分子药物被研制出来，并在小鼠实验中取得了优异的治疗效果。这意味着，也许未来的某一天，人们只需通过服药便可实现受损肝脏、肠道和皮肤的修复与再生，几颗神奇的小药丸便可替代肝移植等传统治疗方法。

8月18日，这项研究成果发表在新一期美国《科学》杂志子刊——《科学转化医学》上，并作为封面文章进行重点推介。研究者是厦门大学生命科学学院的周大旺教授课题组、邓贤明教授课题组及北京大学基础医学院的云彩红教授课题组。

据周大旺介绍，以往在对受损肝脏进行修复与再生治疗时，主要是靠肝移植，而此次研究成果表明，单纯运用小分子药物也可望促进肝脏的修复与再生。

长期从事肝脏再生研究的周大旺教授课题组将研究目光锁定在自己熟悉的“老朋友”——Hippo信号通路上。之前，周大旺教授与其他科学家们发现，这种信号通路在调控器官再生与尺寸大小方面具有重要作用。当该信号通路中的关键蛋白激酶Mstl/2的基因缺失时，将会导致包括肝脏在内的多个组织持续再生，器官尺寸急剧增大，若不加以干预，组织过度增生最终会导致癌症的发生。

研究团队据此发现，蛋白激酶Mstl/2是控制Hippo信号通路实现调控器官再生与尺寸大小的分子“开关”，如果能研制出一种能“调控”这种蛋白激酶活性的小分子药物，器官再生和修复也将变得“可控制”。

经过周大旺教授课题组和邓贤明教授课题组4年的研究，一种易进入细胞易代谢的小分子药物被成功研制出来，并被命名为含有厦门大学校名的名称——“XMU-MP-1”。

课题组将研究成果用于小鼠实验中。结果表明，该药物不仅在蛋白和细胞水平上取得了显著活性，还在肝叶片切除、药物泰诺引起的急性肝损伤、胆汁淤积引起的肝损伤和葡聚糖硫酸钠诱导的急性肠炎中有优异的治疗效果，能有效提高肝脏再生初始阶段的速率，显著降低急性肝损伤的致死率，促进受损组织的修复等。除了肝脏外，这种药物也可望用于肠道、烧伤皮肤的修复与再生。

周大旺说，本项研究是激酶靶向药物在促进组织再生和修复治疗领域的新探索，已得到部分制药公司的关注，正在接洽相关合作事宜中。目前，这一化学药物已经申请国际专利。（记者付敏 尚昊）