重大新药创制：要爆发也要有后劲

作为我国医学科技创新的重要战略布局，自2008年起，我国正式实施“重大新药创制”“艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治”两大国家科技重大专项。截至目前，中央财政针对两大专项已累计投入近200亿元。在历年的自评价、阶段性监督评估基础上，国家卫生计生委科教司2016年首次委托第三方非政府机构对两大专项实施8年来的整体绩效进行综合评估。两大专项整体绩效如何？投入产出比是否达到了理想目标？

截至2015年年底，“重大新药创制”国家科技重大专项共立项课题1595个，中央财政投入近128亿元，各方配套经费近200亿元。受国家卫生计生委科教司委托，中国医药创新促进会承担了重大新药创制专项的综合绩效评估工作。学会邀请来自临床、药学、药物经济学的近30位资深专家，通过系统梳理、专家评估、实地调研等多种形式，对新药专项实施以来产生的综合效益进行评估。

新药专项评估工作负责人、中国医药创新促进会会长宋瑞霖说，评估结果显示新药专项达到了提高我国医药创新能力、满足重大临床需求及产出良好经济与社会效益三大目标，具有里程碑式意义。

原创新药爆发式增长

评估结果显示，新药专项实施以来，一批原创新药脱颖而出。“十一五”“十二五”期间，已累计有95个品种获得新药证书，其中包括全球首个手足口病疫苗等1类新药24个，涉及感染性疾病、肿瘤、心脑血管病、糖尿病及免疫系统疾病、精神类疾病等多个领域。在专项支持下，还有132个品种已获新药临床批件，其中64%为1类新药。

“从新中国成立到新药专项实施前的50年间，我国共批准5个1.1类新药，而‘十二五’期间我国就有21个1.1类新药。”宋瑞霖表示，新药专项实施以来，原创新药数量快速增加，更显著的效果是实现了进口替代，惠及民众。

他举例说，针对非小细胞肺癌的1.1类新药盐酸埃克替尼上市之后打破国外药品垄断，治疗费用比进口药低30%。“正因为有了国产药，我们在今年的国家药品价格谈判中有了更多底气，最后国外药企对应药价降幅高达55%。”治疗眼底病的生物制品1类新药康柏西普上市后，诺华公司还有10年专利期的对应进口药品也主动降价。新型国产药技术含量更高、患者依从性优于进口，市场覆盖率很快超过进口产品，大大提高了药物可及性。与此同时，专项实施以来，以临床价值为导向，对200多个临床应用大品种进行技术改造，产品质量提升，更好地惠及民生。

医药创新能力显著提升

评估显示，专项实施以来，我国医药研究从仿制走向创新以及国际化的脚步加快。一是创新体系不断完善，构建新药研发综合性技术大平台、专业性技术平台，如位于上海的国家化合物库样本总存量突破177.6万种，规模居于亚洲第一，为高通量筛选提供基础；国家上海新药安全评价研究中心通过荷兰、美国等多国认证。二是促进医药企业技术创新能力提升，国内企业研发投入显著增加。一批自主创新专利产品向海外许可转让，本土企业创新能力和水平逐渐得到国际认可。三是促进医药产业和区域经济发展，医药工业产值近5年平均增速居各工业门类之首。

“新药专项产出了一批重要成果，但更要看能否提升创新能力，持续产出更多成果。”宋瑞霖说，搭建平台是基础性工作，可以解决制约我国新药创制的技术瓶颈问题，未来中国将成为最具潜力的医药创新大国。

“重大专项是国家意志体现，不只是给钱、给项目，更多是给了医药界全力创新的信心。”宋瑞霖特别提到，国家对新药专项的持续滚动支持，有力激发了医药产业界对创新的热忱，国内企业研发投入强度比重大专项实施前增长5-6倍。国内制药企业从过去的不得不创新转变为主动创新。

专项实施展现出政府着力推动医药创新的决心，吸引了大批海归人才。截至今年5月，有170位国家“千人计划”人才、1000多位国内外高级人才参与专项课题研究，居各重大专项之首。“中国科技人员红利正在展现。”宋瑞霖说。

需要更多配套政策支持

2015年，美国NIH投入80亿美元用于支持新药相关研究，重大专项8年用了美国NIH2015年一年投入的1/4，就取得了如此显著成效，“性价比”很高。在刚刚公布的2016年医保目录调整方案中，特别提到了2009年后有重大临床价值的新药，这其中很多是重大专项产品。

但评估同时发现，新药专项在实施过程中，管理层级过多、链条过长，影响效率发挥；资金管理制度有待完善，带动社会资本投资效果不明显；未建立项目遴选价值风险评估体系、成果转化率偏低等问题，如科技经费被当成财政拨款，拨款较晚以及当年结算，成为制约医药创新的制度桎梏。

“推进医药创新是系统工程，新药专项不能一枝独秀，需要更多配套政策的支持。”宋瑞霖说。据了解，我国16个1类新药全年销售额约为10亿美元，仅相当于美国一个单药年销售额，重在保障基本医疗需求的现行医保机制还难以“消化”价格相对较高的创新药。

专家建议，推进医药创新需要从政策、体制、机制上不断改革，进一步打通审批、使用、报销各环节，让政府支持与市场机制更好结合，通过改革提高效率，引导政府资金撬动社会资本，完善市场环境，同时在社会保险基础上补充商业险，给予原创新药更好的市场回报。（记者 谭嘉）

来源：健康报