转化医学平台如何打造创新“闭环”？

上海张江，吉凯基因总部CAR慢病毒生产车间。

“这里由七个独立功能分区组成，并配有一整套独立的产品质量控制检验室。所有慢病毒CARs产品必须经过17项质量检定，完全符合标准后才允许放行。”吉凯基因科技公司总经理余学军告诉记者，这个投资数千万元，占地1200平方米的GMP级CAR慢病毒生产基地是凯基因在转化医学领域的又一布局。

不久前，上海市科委公布了2016年度上海市科技小巨人工程拟立项名单，吉凯基因榜上有名。进军“科技小巨人”，吉凯基因的“创新密码”是什么？

“我们力图以医生为核心、研发为路径、产业化跟进打造一个全新模式的转化医学平台，以此满足临床上提出的所有转化医学需求，尤其是分子诊断、细胞免疫治疗需求。”“一个完整闭环”的打造正是吉凯基因创始人及CEO曹跃琼的答案。

深耕科研服务：技术与临床互为“反哺”

“任何一种医疗技术，安全是前提，疗效是最终目的。”长海医院血液内科主任杨建民告诉记者，“我们和吉凯基因的合作，是从购买病毒开始逐渐深入的。吉凯基因在慢病毒载体构建领域有技术优势，在CAR-T细胞的制备上也有一整套质量控制标准。”

专业的慢病毒和细胞制备GMP车间，可以确保临床试验中使用的CART细胞的安全性，这无疑是吉凯基因的一大“卖点”。

曹跃琼告诉记者，经过15年发展，吉凯基因已经成为国内最大的疾病诊疗关键基因研究服务供应商，建立了国内最大的慢病毒文库，包含几乎覆盖人类所有基因的近15万个独立克隆。此外，吉凯基因还建立和完善了高通量细胞学实验平台、生物信息平台、高通量WB及免疫组化平台、实验动物平台。 “这些技术和资源确保吉凯基因能够持续为客户提供优质、便捷、高效的科研服务，产生高质量科研项目及科学论文。”曹跃琼说，反过来，与300多家三甲医院肿瘤研究领域的2000多名临床科学家保持长期紧密的合作关系，来自这些一线临床专家的知识经验、关注的问题和提供的反馈，对吉凯基因拓展新业务又具有重要价值。

“临床医生身处治疗一线，他们最了解哪些治疗是有效的。企业则是站在后方，为医生们提供精准的诊断、治疗以及产品研发等服务。”曹跃琼说。

进军转化医学：架一座从需求到商用的“桥”

在为医生提供科研服务和解决方案的同时，吉凯基因紧跟国内外肿瘤研究和治疗的进展，开始涉足转化医学领域，把临床需求和研究发现迅速转化为可标准化的产品和服务。

尤其在细胞治疗、基因治疗和基因检测领域，吉凯基因逐步构筑了产业化路径，并降低成本和风险，迅速打开了肿瘤医疗服务市场，成为基础研究到临床应用商业化的一扇“窗”。

“基于独特的资源和积累，吉凯基因2013年9月成立全资子公司吉凯基因科技，开始布局以CAR-T为主的肿瘤免疫治疗。”余学军告诉记者。

为了能将CART细胞制备技术普及到医疗机构，简化对制备人员的技术要求，吉凯基因还开发了一套CART细胞计算机辅助制备系统，只要对基本熟悉细胞制备流程的人员经简单的技术培训，即可胜任临床CART细胞制备的要求。如今，吉凯基因正和长海医院开展CD19-CART细胞治疗难治复发白血病的临床治疗路径的临床研究，已经治疗的14例患者都得到了不同程度的控制。

从科研服务到转化医学平台，吉凯基因的创新之路从未停止过。自2002年开始创业，吉凯基因已经形成了一条以疾病基因研究服务、疾病早期基因诊断、疾病细胞免疫治疗、干细胞治疗和基因治疗为一体的全产业链发展模式。其创立的医生合作、科研服务、产业化支持相结合的发展模式也赢得了资本市场的认可，2015年吉凯基因完成B轮1亿元人民币融资，目前又正在洽谈C轮融资。

未来，吉凯基因会继续完善这个转化医学闭环，从根本上转变基础与临床研究之间脱节的状况，缩短研发周期，促进科研成果的转化应用。(孙文祥 记者 王春)