“当你还是孩子，它剥夺你大声哭泣的权利；当你正值少年，它桎梏你实现心中的梦想……”。在2018年第三届中国血小板日公益活动现场的大屏幕正播放着小女孩儿晶晶（化名）故事的公益短片，她从小就喜欢跳舞，可是罹患原发免疫性血小板减少症（ITP）让她的梦想变得遥不可及。

ITP是一种常见的出血性疾病

ITP也称为原发免疫性血小板减少症，是一种获得性自身免疫性出血性疾病，主要是由于机体内免疫功能异常导致的血小板破坏增多和血小板生成减少所致，是最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。免疫性血小板减少症(ITP)在成年人群中发病率为5-10/10万，60岁以上老年人是高发群体，育龄期女性发病率也高于同龄男性。在儿童群体中，ITP亦是最常见的出血性疾病，年发病率约为4-5/10万。

ITP更是一种可以致死的“良性”疾病

北京协和医院血液内科主任医师赵永强教授介绍:“ ITP患者主要有两大类症状，一类表现为乏力、嗜睡、抑郁和精神不振等。由于ITP疾病本身所致和可能的出血风险导致的患者精神紧张，部分ITP患者会出现明显的乏力、嗜睡和抑郁等精神症状，生活质量严重下降。另一类是出血相关症状，一般认为，血小板计数低于50 x 109/L时有潜在的出血风险，血小板计数下降会导致皮肤黏膜出血、颅内出血、大量胃肠道出血等，严重的会导致死亡。因此，ITP也是一种可以致死的“良性”疾病。”

ITP现有治疗方案存在挑战

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识》（2016年版）指出，ITP治疗目标是提高患者血小板计数到安全的水平并尽可能避免出血事件的发生。然而，现有治疗方案还存在着一定的挑战，如一线糖皮质激素治疗ITP可以获得近80%的有效率，但是约1/3的患者会出现复发。而且，长期应用糖皮质激素治疗，部分患者还可出现骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病等不良反应，青少年患者过量使用甚至会影响生长发育。现有二线治疗方案中，免疫抑制剂治疗整体有效率不高，同时容易导致患者发生感染，严重的可能导致死亡；另外，脾切除治疗有效率较高，但患者存在短期和远期并发症的风险。

满足ITP患者对于治疗方案兼顾有效、安全与便利的需求

那么，是否有更好的方法让激素治疗无效或复发的ITP患者远离出血风险的困扰呢？中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授介绍：“对于一线治疗无效或复发的ITP患者，建议尽快转换二线治疗，以控制病情、降低出血风险的同时，避免过量激素治疗所导致的不良反应。国内首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂——艾曲泊帕给临床医生及患者带来了新的治疗选择。它不仅可以快速提升血小板，而且不良反应少、服用方便，大大提升了患者的治疗效果和用药依从性。”

ITP家园，为患者打开的“另一扇窗”

3月20日是每年一度的中国血小板日，这个由白求恩公益基金会与ITP家园-血小板病友之家联合发起的活动，旨在向社会大众宣传和普及血小板相关知识，引起社会各界对血小板相关疾病的重视，关爱血小板相关疾病患者，积极推动解决血小板均衡采集、合理输注及科学应对输注相关风险等问题。

作为中国血小板日的发起方和倡导者，ITP家园表示今年中国血小板日已经迈进第三个年度，通过大会主题“凝聚爱的力量”，全国已有近十多万名血液病患者注册，并联合国内权威专家、学者、医院、基金会以及各病友组织开展专家义诊、医患交流会和讲座、配合医院做患者调查、为危困患者筹款等， 让ITP疾病在中国公众中得到更广泛的认知与关注，使ITP患者获得更多关爱，增强他们的信心与疾病做斗争。

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