5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布，中国首个脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）患者援助项目正式启动。该项目立足于中国SMA患者亟待满足的临床需求，为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物，从而提高治疗可及性。

中国首个脊髓性肌萎缩症（SMA）患者援助项目正式启动

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/6000~1/100001，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。

中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁表示：“自1996年成立之初，我们的公益宗旨就是以人人享有健康为目标，以维护患者健康权益为核心，通过多方共付机制，即公益组织捐助、企业让利支持、患者部分承担的费用分担机制，促进我国医疗保障制度和大病救助体系的完善，实现社会公平。近年来，国家对罕见病领域日益关注，相继出台了一系列政策措施。作为公益组织，我们也在不断加强罕见病领域的工作力度。” 

渤健公司亚太区总裁温浩基表示：“今年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。今天，我们非常荣幸能够与中国初级卫生保健基金会合作并捐赠SMA治疗药物。希望这一项目能够帮助更多中国SMA患者获益于诺西那生钠注射液治疗。“

中华医学会儿科学分会神经病学学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武教授表示：“今年4月28日，由中国儿科专家、儿童神经病学专家、成人神经科专家共同倡导的中国SMA诊治中心联盟正式成立，并致力于建立一批具备规范化诊治水平的SMA诊治中心，为中国SMA患者提供高质量的医疗服务。作为联盟的轮值主席之一和一位神经内科临床工作者，我非常高兴地看到SMA患者援助项目的正式启动，这将极大提升SMA患者的治疗可及性。”