全国两会期间，全国政协委员、辉瑞中国企业资深顾问冯丹龙递交提案，提出加强罕见病患者用药保障，提高患者生活质量。

冯丹龙委员表示，国家对罕见病诊疗和保障工作给予了高度关注,开启新药审评审批快速通道加快新药上市，发布了《第一批罕见病目录》，改善了罕见病患者无药可用的困局；但罕见病患者仍面临药品和治疗费用过高、缺乏治疗技术以及无法购买到合适药品等难题。

冯丹龙委员认为，应为《第一批罕见病目录》中载明的可诊可治疾病匹配相应的特效药物，进行清单式管理。通过新药审评审批快速通道优先批准的罕见病治疗药物，根据与《第一批罕见病目录》匹配情况加快医保衔接，快速纳入国家医疗保障范围。可采取与大病保险特殊药品类似的国家谈判模式，建立罕见病药品谈判准入模式的触发机制。对于医疗保险基金结余较充分的地区，可借鉴政府主导、多方支付的模式，一次性将上市新药（与《第一批罕见病目录》中疾病相匹配的特效药物）优先纳入医疗保险报销目录。

冯丹龙委员还提出，对全国罕见病诊疗协作网内的医院进行罕见病药物配备、供应保障考核。协作网内的医院对罕见病用药进行单独管理，不受医院药品品种总数量限制，对罕见病用药进入医院开放优先通道。协作网内的医院，罕见病特殊药品不纳入医院药占比和医保均次费用考核，从而鼓励医院为罕见病患者提供高质量医疗服务。（实习记者 康绍博 记者 陆悦）