两种进口新药优先审评审批上市 涉及临床急需的罕见病和儿童用药

2018年09月12日14:04 来源:人民网-人民健康网

人民网北京9月12日电 (记者崔元苑)近日,记者从国家药品监督管理局获悉,用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的依库珠单抗注射液(英文名:Eculizumab Injection)、转移性结直肠癌治疗药物呋喹替尼胶囊(爱优特)两种进口新药通过优先审评审批上市,更好地满足临床需求,为患者治疗提供更多选择。

今年以来,国务院常务会议两次专题研究加快已在境外上市新药进口问题,提出对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命的部分药品简化上市要求。国家药监局认真贯彻落实党中央、国务院会议要求,加快研究出台简化境外上市新药审批的政策措施。

据了解,阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病;非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病,依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。

依库珠单抗注射液由瑞士Alexion公司研发,由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。基于该产品属于临床急需品种,国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评。同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。专家评估认为该产品已在国外获批上市,临床疗效明确,风险可控,同意豁免本品注册临床试验;同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险,建议一并批准。但同时要求申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息,按计划继续开展临床试验,并动态修订风险管理计划。国家药监局按照优先审评程序加快完成对本品的技术审评,于2018年9月4日有条件批准本品进口注册。

呋喹替尼胶囊为境内外均未上市的创新药。呋喹替尼胶囊单药适用于既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗,以及既往接受过或不适合接受抗血管内皮生长因子(VEGF)治疗、抗表皮生长因子受体(EGFR)治疗(RAS野生型)的转移性结直肠癌患者。呋喹替尼是一个喹唑啉类小分子血管生成抑制剂,主要作用靶点是VEGFR激酶家族(VEGFR1、2和3)。通过抑制血管内皮细胞表面的VEGFR磷酸化及下游信号转导,抑制血管内皮细胞的增殖、迁移和管腔形成,从而抑制肿瘤新生血管的形成,最终发挥肿瘤生长抑制效应。呋喹替尼胶囊为转移性结直肠癌患者提供了新的治疗途径。 

(责编:崔元苑、许心怡)


推荐阅读

常练三动作,腿不老!床上玩手机五条须谨记   人上了岁数,下肢老化会带来很多麻烦,如容易跌倒、行动吃力等。日本体育教练员中野修一推荐了三个动作,在家可轻松练习,能在一定程度上延缓下肢衰老。【详细】

为什么秋季易引发伤感?三招走出"悲秋"情绪   “自古逢秋悲寂寥”,秋季的肃杀、悲凉之气总让一代代文人墨客在这个季节,抒发着更多的悲欢离合,悲秋也由此而来。【详细】


相关新闻


健康管理中心

健康直通车

联系我们

人民健康网微信

微信号:rmwjkpd

公众号:人民网健康

人民健康网微博

微博昵称:

人民网健康卫生频道

电话:010-65363613/14

邮箱:health@people.cn