慢性髓性白血病真的能“终止治疗“吗?

2017年09月16日10:01 来源:人民网-人民健康网

谈起癌症,很多人会“闻之色变”。然而,有一种癌症,却可以像慢性病一样治疗,它就是慢性髓性白血病(CML)。

日前,国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准达希纳?(尼洛替尼)修订产品说明书,说明书中“终止治疗”被首次提及:“既往接受达希纳?(尼洛替尼)300mg每日两次治疗至少3年的Ph+ CML-CP患者,如果在终止治疗之前的深度分子学反应持续至少1年,可考虑终止治疗。应该由具有CML患者治疗经验的医师来启动本品的停药程序。”CML患者期盼已久的“治愈”梦想终有实现的可能。

慢性髓性白血病,从“不治之症”到“终止治疗”

慢性髓性白血病是一种恶性血液肿瘤。全球范围内,慢性髓性白血病患者约为120万至150万。在中国,慢性髓性白血病年发病率约0.39—0.55/10万,占成人白血病的15%,中位发病年龄为45—50岁。

慢性髓性白血病曾被认为是“不治之症”。然而,随着现代医学的发展,特别是靶向药物的出现,慢性髓性白血病从不治之症变成了可治、可控,乃至今天的“终止治疗”。

“终止治疗”又称 “无治疗缓解 (TFR)”,是指费城染色体阳性(Ph+)的慢性髓性白血病患者在慢性期(CP)停止酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗后维持深层分子反应(MR)的能力。这就是说, Ph+慢性期慢粒患者在经过一段时间的规范治疗后可以实现安全停药。

TFR对于慢性髓性白血病患者意味着什么?对于慢性髓性白血病患者,长期服用靶向药物不可避免会带来经济压力等问题。TFR意味着患者无需药物治疗即可以实现长期的功能性治愈,这将极大缓解患者的经济压力,使患者不再苦于药物治疗的不良反应等问题,让患者重拾正常的工作和生活。

需要特别注意的是,“停药”并非简单的停止用药,TFR的实现有着严格的标准和要求。

一方面,体内白血病肿瘤负荷极低的患者才有希望尝试停药。慢性髓性白血病治疗缓解程度可分为四个深度:完全血液学反应、完全细胞遗传学反应、主要分子学反应和深层分子学反应。只有达到稳定的第四个深度,即深层分子学反应,才有可能尝试停药。

另一方面,停药后患者必须进行严格的分子学监测,患者一旦丧失主要分子学反应,必须立刻重新用药治疗。因此,需要由具有CML患者治疗经验的医师评估来启动停药程序。在ENESTfreedom和ENESTop两项大型全球临床研究中,重启原剂量靶向药物治疗后,几乎所有患者都能重新获得主要分子学反应。

ENESTfreedom临床研究(评估尼洛替尼疗效和安全性的临床研究)是一个涉及19个国家、132个地点、215 例Ph+ CML患者的开放标签二期研究,该研究显示接受尼洛替尼一线治疗并实现MR4.5的190例患者停止Tasigna治疗后维持深层分子学反应达48周。

ENESTop临床研究(评估尼洛替尼疗效和安全性的研究)是一个涉及18个国家、63个地点、163例 Ph+ CML患者的开放标签二期研究,该研究显示由格列卫? (伊马替尼)转向尼洛替尼治疗的126例患者实现并维持深层分子学反应达48周。

注:此文由诺华肿瘤(中国)提供

(责编:崔元苑、权娟)


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