日前，国家食品药品监管总局发布《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》（以下简称《指导原则》），指导企业最大程度利用已有数据，通过数据外推来完善和丰富儿科人群用药信息，指导临床用药。

长期以来，在儿科患者中开展临床试验需要面对诸如实际操作困难、生长发育差异显著等各种挑战，难以通过大规模确证性临床试验获得患儿研究数据。儿科人群用药问题急迫。适当的数据外推可以将已知中国成人的研究信息和结论，扩展到未知的儿科人群，从而提高儿科人群用药可及性。

《指导原则》指出，将某种药物的成人数据外推至儿科人群时，该药物需已有中国成人数据，同时需根据国外是否已获批儿科人群适应症、是否已有国内外儿科人群应用的参考文献或其他支持性数据，分情况展开。

最理想的情形是已有中国成人数据且国外儿科人群适应症已获批。这种情况下，若有充分证据显示国内外疾病流行病学、病因和国内外成人患者试验数据等不存在显著差异，可直接沿用国外儿科人群数据。

对于已有中国成人数据，国内外儿科人群适应症均未获批、但已有国内外儿科人群临床用药证据的情形，可通过系统评价方法，将现有研究证据作为修订、完善儿科人群用药信息的主要依据。

即便仅有中国成人数据，国内外尚无儿科人群适应症或研究数据，但目标适应症的疾病进程和治疗反应，或者药物的体内暴露效应关系在成人和儿科人群间相似，在某些情况下，成人临床疗效试验数据仍可合理外推使用。但需要再通过试验，获取儿科人群的安全性数据，验证拟定剂量的合理性。

《指导原则》鼓励研发企业在儿科人群用药开发的早期阶段就数据外推与监管部门进行沟通。应用《指导原则》时，应同时参考药物临床试验质量管理规范、人用药品注册技术要求国际协调会和其他国内外已发布的相关技术指导原则。（记者陈燕飞）