南大研制抗脑癌新“武器” 脑胶质瘤患者不再“无药可用”

昨日从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室研发的抗癌新药为全球脑胶质瘤患者带来了希望。10月10日，第3名脑胶质母细胞瘤志愿者在澳大利亚墨尔本的Epworth医院开始接受该药物的临床试验。

脑部胶质瘤是一类最常见的颅内恶性肿瘤，治疗这类癌症最大的困难是，药物很难进入脑部。这也使脑胶质瘤患者不得不面对“无药可用”的绝望。

南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年，自主研发了一例可突破血脑屏障，进入脑部，对癌症干细胞具有选择性杀灭效果的抗脑胶质瘤新药——ACT001。该药物具有完全自主知识产权，原料提取、药物制备等工作全面领先国际，有望成为人类对抗脑胶质瘤的“新武器”。

“小白菊内酯”的化合物对癌症干细胞具有选择性杀灭作用，但价格奇高，每公斤的成本超过100万元。除此之外，“小白菊内酯”稳定性差，易降解，水溶性差，很难溶入人体血液，这些都极大限制了它的药物制备。陈悦团队通过海量实验分析，最终发现中国特有植物——山玉兰的根皮可替代杭菊提取“小白菊内酯”，且提取率稳定在5%—6%，成本约为每公斤5000元。随后，陈悦团队通过全合成与半合成的手段对“小白菊内酯”进行了化学结构改进，改进后的化合物水溶性良好，可口服进入血液；稳定性也提高了7倍，并实现了药物在人体内的缓慢释放，很好地控制了药物浓度，解决了安全性和有效性的问题。

“目前，ACT001已在澳大利亚进入临床一期试验，并获得了10余个国家的专利保护。可以说，我们实现了中国在该领域药物研发的优势反超，并牢牢占据主导。ACT001的创制有望为解决脑胶质母细胞瘤这一世界性医学难题提供一种新的治疗手段。”陈悦说。（记者 赵晖）