新药上市,疗效提高,多发性骨髓瘤治疗进展迅速

管住这个吃骨头的病

受访专家:北京大学人民医院血液科主任医师 路 瑾

2019年03月25日08:42 来源:人民网-生命时报

一个40多岁的中年人,一拉冰箱门竟然手臂骨折了;一个病人老犯困,和人聊天过程中居然睡着了;另一个病人骨头疼还伴有贫血、肾功受损……这些“怪病”经确诊,最后都归结为一种血液方面的恶性肿瘤——多发性骨髓瘤。这个病在普通民众中知晓率很低,甚至一些医务工作者也感到陌生。

3月是“国际骨髓瘤关爱月”,北京大学人民医院血液科主任医师路瑾近日接受采访时介绍,多发性骨髓瘤并不少见,其在血液系统恶性肿瘤中发病率居于第二位,仅次于淋巴瘤。

极易被误诊的病

多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病,好发于中老年人,人群中发病率为1/10万~2/10万,平均发病年龄59岁,男性多于女性。路瑾介绍说,异常增生的浆细胞有个特点就是“吃骨头”,它会破坏骨质,导致骨质疏松,表现为骨痛、骨头起大包及骨折;骨头里大量的钙进入血液,引发高钙血症,让人极度乏力及嗜睡。患者由于造血机能出现障碍,还会出现贫血;此外,肾功能也会受到损害。

由于公众对多发性骨髓瘤认识不足,患者往往要辗转多家医院、多个科室,大多有一年以上的就诊经历。一个病人发生脊柱骨折,去医院打了骨水泥;过了一段时间再次骨折,又去打骨水泥;直到第三次骨折,骨科医生才发现不对劲,让他去血液科查查。除了认知程度低,起病缓慢且症状缺乏典型性,都是该病误诊率极高的原因。“85%的病人确诊时已是中晚期,延误了最佳治疗时机,预后很差,中国患者的中位生存期不足5年。”

为了早发现早治疗,路瑾提醒,中老年人一旦出现以下表现,要想到多发性骨髓瘤的可能:1.进行性加重的骨痛,轻微外力就引发的骨折,与年龄不相符的骨质疏松;2.贫血,乏力、嗜睡;3.尿里出现大量泡沫,化验发现肾功能下降;4.血液化验发现总蛋白升高、白蛋白降低。

新药加移植,疗效大增

可喜的是,近年多发性骨髓瘤的治疗进展迅速,患者的生存率大幅提高。路瑾介绍,该病的治疗主要分两大方面。一是化疗。以往使用传统药物,患者会出现掉头发、恶心、呕吐等副作用,现在有了靶向治疗药物。目前在骨髓瘤整体治疗当中,靶向药、新药占了绝对优势,三药联合应用疗效明显提高。例如VRD方案,即硼替佐米、来那度胺、地塞米松三药联合,此外还有VTP-VT方案、VMP-VP方案等,需要根据患者的具体情况而定。第二是自体干细胞移植。对于65岁以下、体能较好的患者,在三药联合的基础上进行移植,可以达到完全缓解的疗效。路瑾的很多病人经过规范的药物治疗及移植,病情达到缓解或完全缓解,恢复了正常工作。有的病人还参加游泳、跑步等运动,去西藏等地旅游,甚至有一位去年跑了全程马拉松。

“随着新药出现和规范化治疗的推进,骨髓瘤治疗每年都会上一个新台阶。”路瑾说。“继硼替佐米、来那度胺、伊沙佐米在国内上市,后面还会有CD-38单抗。CD-38单抗是一个革命性药物,将让多发性骨髓瘤的治疗进入免疫联合化疗的新阶段。”

筛查癌前病变,前景更佳

多发性骨髓瘤目前病因不明,还做不到一级预防,但路瑾告诉记者,科学家已经发现该病有一个非常重要的早期指征,那就是“意义未明的单克隆免疫球蛋白增多症(英文简称MGUS)”。此症是很多血液系统肿瘤的癌前病变,多发性骨髓瘤病人100%是由这个病转化而来。MGUS在人群的患病率是3%左右,可以通过血清蛋白电泳的手段筛选出来。此项筛查不仅能遏制多发性骨髓瘤的发生,还能将很多恶性肿瘤扼杀在摇篮里。为此,路瑾及同事正在积极推动将其纳入常规体检项目。

“我们的病人现在都是重得不得了才来,如果可以把癌前病人筛查出来,进行随访和监测,改变目前被动应对的局面,我相信十年之后病人的生存期会有更大的改观。”路瑾说。▲(记者 张 彤)

(责编:许心怡、崔元苑)


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