近日，首都医科大学附属北京天坛医院在“2025 年神经病学中心年会”上宣布成立“天坛罕见神经疾病临床与转化中心”，并与北京脑科学与类脑研究所、达尔文生物等 3 家顶尖机构签署战略合作协议。这一举措是我国在神经疾病领域“临床—科研—产业”全链条创新的关键一步，为众多神经系统罕见病患者带来了新的希望。

神经系统罕见病虽名为“罕见”，却影响着全球数千万家庭。我国作为人口大国，罕见病患者总数超 2000 万，神经罕见病占比近三分之一。像肌萎缩侧索硬化（ALS）、多发性硬化、视神经脊髓炎、脊髓性肌萎缩症、脊髓小脑性共济失调等疾病，不仅给患者带来巨大的痛苦，也让无数家庭陷入困境。而我国神经罕见病专科医生不足百人，医患比例缺口达百倍以上，许多患者辗转多地仍无法确诊。

天坛医院依托国家神经疾病医学中心的资源优势，整合 45 年神经病学发展积淀，成立“罕见神经疾病临床与转化中心”，构建“临床诊疗—实验研究—产业转化”三位一体的创新体系，以“缩短诊断周期、突破治疗瓶颈、加速创新转化”为目标，致力于攻克罕见病诊疗难题，为患者带来曙光。

其中，达尔文生物公司作为国家神经中心渐冻症与神经修复联合实验室的共建方，联合实验室转化成果目前已经展开多种疾病的临床研究，其中有多项罕见神经疾病。从前期揭盲的数据来看，这些成果有望为罕见神经疾病患者带来新的希望。