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让慢粒患者有更多治愈希望

陆旅星
2016年10月20日08:38 | 来源:中国医药报
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原标题:让慢粒患者有更多治愈希望

  《中国血液学》杂志在今年8月份发表了由中国医学科学院血液病医院王建祥教授牵头组织的《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016版)》(以下简称2016版《指南》)。近日,王建祥解读了2016版《指南》的更新亮点,分享了2016版《指南》中的慢性髓性白血病(以下简称慢粒)的最新治疗理念,指出了2016版《指南》给慢粒患者带来的新希望——从可治、可控到可愈。

  慢粒占成人白血病的15%,全球年发病率为1.6/10万~2/10万。我国几个地区的流行病学调查显示,慢粒发病率为0.39/10万~0.55/10万。但是,我国慢粒患者较西方更为年轻化,中位发病年龄为45~50岁,而西方为67岁。慢粒患者早期多数没有明显体征或者症状,如不及时治疗,通常在3~5年内可能进展至终末急性期而导致死亡。为此,王建祥说,我国曾在2011年、2013年制定过相应的慢粒治疗指南,而2016版《指南》对慢粒的治疗、监测、随访、患者的全过程管理,都作了更为详细的介绍,这在以前的指南中是没有的。

  变化一:一线治疗药物增加

  王建祥表示,2016版《指南》主要体现了两个方面的明显改变:第一是治疗药物的选择。慢粒是人类历史上第一种可以通过小分子靶向药物进行有效治疗的癌症。小分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的出现,使得持续一线TKI治疗的慢粒患者10年生存率可以达到85%~90%。TKI治疗获得深度分子学反应持续超过两年的患者,部分能够获得长期的无治疗缓解(TFR),即功能性治愈。但是针对慢粒的慢性期患者,原来的指南推荐使用的TKI药物只有伊马替尼一种,2016版《指南》里则增加了尼洛替尼。2016版《指南》首次指出:“推荐尼洛替尼为慢性期髓性白血病患者一线治疗的选择之一。”

  王建祥指出,这表明二代TKI药物在早期分子学反应上优于一代TKI药物,这将有望帮助慢粒患者达到更早、更深的分子学缓解,在很大程度上可推动慢粒的治疗,最终或将减轻患者及其家庭的经济负担,提高生活质量。

  变化二:疗效监测标准改变

  王建祥表示,2016版《指南》第二个明显的改变是慢粒疗效监测的标准,尤其是早期疗效监测的标准。以前大家知道要做监测,但如何做、什么时间做并不明确。2016版《指南》在治疗过程中引入了分子学分析,患者定期监测3个月、6个月乃至12个月的用药反应,从而界定哪些患者反应是最好的,哪些患者是反应不好乃至治疗失败的,比之前的两版指南提到的疗效监测时间都有所提前。“这说明我们对治疗的干预更为积极,如果治疗取得早期反应,则意味着取得后期反应的效果更好。而早期反应不佳时,则预计后期的反应也不好,就需要我们在治疗上进行一些调整或干预。当然,这也是基于国内外研究所获得的数据”。

  王建祥特别指出,现阶段停药只在临床研究中进行,随意停药有风险,很多内容还有待进一步的实践和补充。

(责编:聂丛笑、权娟)

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