最近，两项研究对精准医疗提出了严重质疑。美国俄勒冈州奈特癌症研究所的普拉萨德（Vinay Prasad）在2016年9月8日的《自然》杂志上发文称“精准策略没有给大多数肿瘤患者带来好处”“肿瘤的精准治疗仅仅是一个有待证明的假说”。该结论的依据是对美国MD安德森癌症中心登记的2600名癌症患者和美国国立癌症研究所登记的795癌症患者的研究结果。前者显示，只有6.4%的患者能从针对特定基因突变的靶向药物治疗中获益，后者则更可怜，只有2%的患者能获得疗效。

加拿大安大略多伦多大学玛格丽特公主癌症中心的坦诺克（Ian Tannock）和赫克曼（John A.Hickman）发表在2016年9月29日的《新英格兰医学杂志》问询栏目的文章也提出，个性化抗癌药物的研究依然是一条漫长的道路，而是否存在能改善癌症患者病情的个性化的治疗方法也是个值得深思的问题。现有的靶向治疗药物多半只能部分地阻断癌细胞增生途径，而完全阻断肿瘤恶性增生要靠联合用药或者加大剂量，但两者都会增强副作用。同时，肿瘤异质性（同一病人的肿瘤细胞有多个突变株）会导致抑制了一部分癌细胞，但另一部分癌细胞又长出来，并且肿瘤异质性也会导致另外一株癌细胞在后来对最初有效的药物产生耐药性。在癌症的精准治疗上，精准医疗还只是一种想象或假说。

反过来，两篇文章关于精准医疗还只是假说的结论也只是一种假说，因为，文章得出的结论所依据的基础既存在病例数量较少的问题，也还需要其他研究来证实。并且，这两篇论文所援引的试验也有严格的条件。如第一项研究是美国国立癌症研究所（NCI）的NCI-MATCH项目，该研究自2015年8月开始招募首批795名志愿者，预先设计了10种基因变异和对应的靶向治疗方案。经过层层筛选，9%的志愿者的基因突变可以匹配10种试验组的治疗方案之一。后来因某些患者不满足治疗条件，最终只有2.5%的患者进入了最终试验，并取得了疗效。这说明针对特定基因（变异和过度表达）的患者的精准治疗是有效的。

此外，根据大数据而进行的精确医疗也有了一些较好的结果，证明精准医疗是值得探索和深化的。美国麻省理工学院（MIT）的数学家迪米特里斯·伯特西马斯（Dimitris Bertsimas）教授就是利用癌症大数据获得了治癌的相对精准而高效的方法，让其患癌的父亲多活了两年，比医生的预期寿命翻了一番。

尽管没有治愈父亲，但伯特西马斯认为依据大数据是可能获得比较好的精准医疗的效果的。他和团队收集了自1980年以来大量有关胃癌的论文，并从其中的414篇论文里获取495项临床试验治疗数据，采用机器学习的方法，建立了统计学模型，把药物类型和剂量与疗效直接挂钩。模型对不同的癌症患者可以预测不同的化疗药物组合可能起到的最好效果。伯特西马斯称，他们已经尝试了预测药物A和药物B的组合疗法，也尝试了药物C和药物D的组合疗法，而且根据他们的最佳药物治疗预测，一般可使确诊胃癌后平均只有10个月生存期的患者再延长4~6个月的生存期。下一步就是从庞大的药物数据库中寻找出对特定人群能起到最好疗效的药物组合，对患者进行更好的治疗。

这从本质来说还是生物医学的内核。即便患同一种癌症，每个人的癌症也是不一样的。但既然药物A与B或C与D的组合能对某一患癌人群（如胃癌）有较高的疗效，说明这个群体中某种致癌基因和癌症对药物的敏感性可能相同，因此需要从生物医学角度去探讨，才能获得在统计学大数据之外和之后的精准医疗的机理，而且这两种精准医疗的机理应该是相辅相成的。因此，精准医疗的前景并非黯淡无光。

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