蔡威委员：加强诊疗保障体系建设 让罕见病可防可治

2025全国两会“健康中国人”系列圆桌座谈近日在北京举行。在“多方共建罕见病诊疗与保障长效机制”专场座谈上，第十四届全国政协常委、上海市儿科医学研究所所长、上海市儿童罕见病诊治中心主任、上海交通大学医学院附属新华医院教授蔡威分享说，近年来，我国罕见病诊疗与保障体系建设取得了显著的进展，罕见病可防可治，罕见正在被逐步看见。

蔡威结合自己在罕见病特医食品可及性、可负担性方面的相关提案谈道：现阶段，罕见病特医食品的发展迎来了新的机遇。可以看到，在政策层面，加速审批、落实国标、指导企业等方面都出台了有力的措施。但在相关产品的可及性上仍存在不足、有开拓空间。蔡威鼓励更多的企业参与到罕见病特医食品的研发和生产中，通过提供质优价平的产品，减轻患者家庭的经济负担。

在罕见病的筛查与预防方面，蔡威呼吁将更多可治可防的罕见病纳入新生儿筛查范围。他认为，通过扩大筛查病种，可以更早地发现和治疗罕见病，从而降低治疗费用和提高治疗效果。同时他建议，要加强科普宣传以提高公众对罕见病的认识和重视程度。

此外，蔡威提出，建立多元、多层次的诊疗保障体系是预防和诊疗罕见病的关键之一。“可以通过医保、社会救助以及商业保险等多种方式，共同为罕见病患者提供保障。特别是针对一些边远地区患者，更应加大救助力度，确保他们能够得到及时有效的治疗”。

在罕见病药物的研发和生产方面，蔡威认为，需要加大对罕见病药物研发的投入和支持力度，鼓励企业开展创新研究，给与企业税收抵扣或减免支持，推动更多新药上市。同时，他也提出了“老药新用”的思路，鼓励企业探索老药在罕见病治疗中的新适应症，为患者提供更多的治疗选择。

“相信在社会各界的共同努力下，我国罕见病的预防及诊疗事业将不断完善发展，为更多罕见病患者带来福音。”蔡威说。（李凌宇）