儿药研发为何“先天不足”

2017年10月17日09:45 来源:中国医药报

  “我国的儿药短缺,不是泛指儿童无药可用,而是指在一些疾病领域缺乏适用于儿童的剂型和产品,特别是在罕见病和重大疾病领域,这种情况尤其严重。”药审中心审评部门有关负责人说。我国儿童用药为何短缺?在其看来,原因在于全球儿药研发普遍存在“先天不足”,并且儿科用药市场表现预期较低,我国儿药进口缺乏热情,此外也缺乏鼓励儿童用药研发的刺激性政策。

  儿药研发是世界难题

  有关数据显示,去年我国儿童用药市场规模达688亿元。儿童用药市场潜力巨大,但国内专门生产儿药的企业却寥寥无几。

  “儿药生产企业数量少在全球是普遍情况,因为研发难度较高。”药审中心审评部门有关负责人介绍,儿药研发是个世界难题。仅以最简单的儿童剂型为例,有些成人能用的辅料儿童不一定能用,因此很多品种无法做成适宜儿童的剂型。

  业内普遍认为,儿药研发最大的难点在临床研究上。四川百利药业有限责任公司研发中心副总经理丁洋告诉记者,儿童药物的临床研究很难找到受试者,很多家长不愿意让自己的孩子参加临床研究。而在儿药研发过程中,受试者脱落率也较高,依从性差,需要研究者、申办方投入更多的精力和经费,才能保证临床试验顺利、高质量地完成。有的临床试验要数百个受试者连续做7~8年,这样的规模,一般的企业很难达到。

  口服儿童药物的掩味技术也是企业研发的难点之一。“有的药物苦味非常重,需采用合理的掩味技术进行掩盖,才能让儿童顺利地服用药物,这些特殊要求使儿童药物的剂型、处方工艺设计等需要有更多考虑。”丁洋说。

  “总之,儿药研发本身的技术难度与我国相对落后的制剂生产水平叠加,加重了我国儿药的短缺状况。”药审中心审评部门有关负责人说。

  进口儿药或将提速

  相比其他国家,我国的儿药短缺的另一个原因是进口不足。甚至有些在国外已经上市10年的儿药在国内依然难觅踪影。

  “部分国外药企对进入中国儿药市场态度犹豫,一来可能觉得申报时要求太高,国外上市药物在中国尚需要额外的临床试验;二来可能不看好销售情况。”该负责人介绍,临床急需的儿药很多是罕见病和大病重病用药,这些药品每年的用量有限。罕见病用药研发成本特别高,治疗也极为昂贵,有的疾病一年的治疗费用在100万元左右。但很多罕见病患儿来自农村,如果整个社会保障体系不支持,他们根本用不起药。

  而在上海罗氏制药注册总监杨泓看来,国外药企生产的儿药在中国上市的困难还来自政策和操作等多个方面。中国没有完善的儿童基本药物目录,儿童用药或儿童适应证被列入医保目录的也很少。

  审评审批制度改革后,临床急需的儿药可经“绿色通道”优先审评,药审中心也出台了成人药外推、临床试验等技术指导原则,加大对儿童用药的审评审批工作力度。儿药短缺在审评环节的障碍部分清除,但这并不意味着企业能心无旁骛地做研发。儿药研发高投入需要高回报,目前进入医保目录中的儿药(尤其是孤儿药)寥寥无几,这打击了部分企业的创新热情。

  “市场是逐利的,如果药品没有很好的市场表现,企业将缺乏研发和生产的热情。”药审中心审评部门有关负责人说,“要求企业不考虑盈利只强调社会责任是不现实的,也不符合市场经济规律。”可喜的是,近日,国家食品药品监督管理总局发布《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》,对进口药品临床试验申请和上市申请等事项做出“在中国进行的国际多中心药物临床试验完成后,申请人可以直接提出药品上市注册申请”等多项调整,这将进一步鼓励新药上市,满足临床需求。儿药进口速度或因此再提速。

  丁洋也表示,期待在儿药招标采购、市场定价、医保支付等方面,国家能够出台更多的支持性政策,让儿药研发企业享受更多政策红利。(记者 落楠)

(责编:许心怡、权娟)


相关新闻