美国首个基因疗法获准上市 白血病等癌症有望迎治愈拐点

2017年09月03日09:11 来源:科技日报

美国食品与药物管理局(FDA)30日通过官网宣布,美国第一个基因疗法获准正式上市。这种CAR-T细胞疗法被批准授予诺华制药以商品名Kymiah用于临床,治疗25岁以下青少年儿童复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)。

FDA在官网称,这次批准是一次历史性行动,将为癌症和其他致命性严重疾病开创全新疗法。FDA局长斯科特·戈特利布表示:“我们正在进入一个全新的医疗创新前沿:利用患者自身细胞攻克癌症等致命性疾病。基因和细胞疗法等新技术或将为医学领域带来革命性变化,许多难治性疾病将迎来治愈拐点。”

CAR-T是涉及对患者T细胞进行基因技术处理的个性化疗法,利用每位患者自身T细胞对其进行定制治疗。患者T细胞被提取收集后冷冻保存,送往诺华公司的制造中心,在那里利用基因技术,向T细胞内插入一种能编码嵌入抗原受体(CAR)这种特定蛋白的新基因,之后这些插入新基因的T细胞由各个诊疗中心重新输回患者体内。由于CAR能与白血病细胞表面的特定抗原CD19结合,基因修饰后的T细胞能精准地靶向白血病细胞并将其杀死。

2012年,一位名叫艾米丽的小女孩因化疗后复发,成为第一个接受CAR-T治疗的患者,5年来她依然健在,成为CAR-T疗效的有力证据。在63例青少年儿童患者参与的CAR-T临床试验中,83%的患者接受治疗后3个月内病情大大缓解;6个月后,89%的患者存活;而治疗一年后,存活率为79%。

在美国,B细胞急性淋巴细胞白血病是一种最常见的儿童癌症,大约每年有3100名20岁以下患者被确诊。患者此前只能选用化疗和干细胞疗法,但大多数患者无法治愈,而少数被宣布临时治愈的病人,病情往往会再次复发。临床试验效果惊人的CAR-T疗法投入使用后,将为患者提供全新的治疗选择。(记者聂翠蓉)

(责编:许心怡、权娟)


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